引领肿瘤精准医学

2024年01月23日，据CDE官网显示，美杰赛尔（北京）生物科技有限公司（以下简称“美杰赛尔”）的PD-1基因编辑T细胞注射液临床试验申请（IND）获批（受理号：CXSL2300758），该产品为PD-1基因敲除的自体T细胞制剂，用于18-75岁的晚期非小细胞肺癌患者。作为美杰赛尔的合作伙伴，艾名医学利用领先的肿瘤类器官免疫共培养技术平台，重现肿瘤微环境，在体外试验中，验证了其PD-1基因敲除T细胞在肿瘤类器官中的杀伤活性和持续性的优势，获批临床IND。

PD-1（Programmed cell death protein 1）是免疫检查点分子之一，其主要作用是抑制T细胞的免疫活性，防止过度免疫反应和自身免疫疾病的发生。然而，某些肿瘤细胞可以利用PD-1的信号通路来逃避免疫监测，从而抵抗免疫系统的攻击。



基因编辑细胞疗法里程碑事件

通过CRISPR-Cas9技术选择性地敲除T细胞中的PD-1基因，可以使输注的T细胞在识别和攻击肿瘤细胞时摆脱免疫抑制，从而增强其抗肿瘤活性。这种治疗方法已在多种癌症类型中被证实具有显著的疗效，特别是对于那些PD-1/PD-L1信号通路活跃的肿瘤。

“PD-1基因编辑T细胞注射液”由成都美杰赛尔生物科技有限公司研发成功，并与四川大学华西医院联合完成世界首例基因编辑细胞人体临床试验，IIT一期临床试验已证明其科学性、可行性和安全性，相关结果于2020年4月在 Nature Medicine 发表。

类器官模型应用于肿瘤新药开发

图 艾名医学进阶肿瘤类器官模型，可以高效维持肿瘤的局部细胞类型（淋巴细胞，肿瘤成纤维细胞），还原更加真实的肿瘤免疫微环境。

2022年，美国参众两院通过了FDA现代化法案2.0，并由总统拜登于12月23日签署正式通过——该法案不再强制动物试验的使用，为类器官等替代技术的应用打开了突破口。

中国国家药品监督管理局药品评审中心在2021年12月3日，发布了3个与“基因”相关的指导原则，其中《基因治疗产品非临床研究与评价技术指导原则（试行）》和《基因修饰细胞治疗产品非临床研究技术指导原则（试行）》都明确指出，当缺少相关动物模型时，可采用基于细胞和组织的模型（如二维或三维组织模型、类器官和微流体模型等）为有效性和安全性的评估提供有用的补充信息。艾名医学提供肿瘤类器官构建、免疫细胞共培养及带有肿瘤微环境的类器官等多种模型，助力细胞治疗企业，进行疗效和安全性评估，已服务包括美杰赛尔在内的多家细胞治疗公司。

美杰赛尔是一家以细胞药品、基因编辑、表观遗传等领域技术研究及产品开发为主的高科技企业，公司致力于CRISPR基因编辑创新疗法（具有科技创新性和产业引导性）。基因编辑疗法不仅在单基因遗传病，更在对人类健康危害最大、涉及多种基因复杂机制的实体瘤治疗方面潜力巨大，这也是成都美杰赛尔致力研发的主要方向之一。本次获批临床默示许可的“PD-1基因编辑T细胞注射液”，是成都美杰赛尔生物科技有限公司研发、生产、并通过其全资子公司美杰赛尔生物（北京）科技有限公司向国家药监局申报的细胞一类新药，也是四川省第一个获批IND的细胞一类新药。随着本次IND临床默示许可，企业加速推动相关产业化进程。

艾名医学专注于新兴的“类器官”技术领域，集研发、生产、科研服务和医学检测为一体，通过自主创新的技术平台，致力于实现肿瘤的精准医疗，同时加速药企的药物研发进程。公司总部位于杭州，在成都、厦门设有子公司，并已进行国际化布局，通过在新加坡设立的海外总部开拓国际业务、参与国际标准建设，是类器官行业的领军企业。

目前，公司已获得多项荣誉及认证，包括杭州市高新区海外高层次人才“5050计划”B类企业、“雏鹰计划”企业、国家科技型中小企业、浙江省科技型中小企业、杭州市专家工作站、杭州市企业高新技术研究开发中心、成都“蓉漂杯”高层次人才项目。曾获国家级比赛奖项包括第十届中国创新创业大赛主动健康与数字医疗专业赛初创组优秀企业奖（全国第四）、2022数字中国创新大赛·数字医疗赛道创新创意赛全国二等奖、创业赛全国三等奖、BRCIS-Singapore Entrepreneurship Competition 2023 三等奖。